قالت دراسة حديثة من جامعة «ييل»، إنَّ مرض الكلى متعدد الكيسات الوراثي يهدد الحياة، وإنَّ العلاج الجيني قد يكون الحل في المستقبل لهذا المرض الناجم عن طفرة جينية.
ويصيب المرض 1 من كل 2500 حول العالم، ويتميز بتكوّن أكياس في الكلى، وتدهور وظائفها بسبب الخراجات التي تصيبها.
ووفق موقع «مديكال نيوز توداي»، يظهر 78% بسبب طفرة في جين PKD1، وتكفي نسخة واحدة من هذا الجين، من أحد الوالدين لنقله إلى الأبناء.
وقال الدكتور مياكل كابلان: «يُظهر بحثنا أن جزءاً صغيراً من بروتين PC1، عبارة عن أحماض الأمينية في نهاية ذيل البروتين، كافية لقمع المرض عند فأر». وأظهرت التجارب على أنسجة كلى بشرية النتائج نفسها. وأضاف: «سيوفر عملنا رؤى جديدة للآليات الأساسية للمرض، ويكشف طرقاً جديدة لتطوير العلاج». وتشمل أحدث العلاجات إبطاء تقدم الخراجات، ولكن دون منع تكونها ما يؤدي في النهاية إلى نموها، ويساعد النظام الغذائي على تقليل مضاعفات المرض نسبياً.
ويصيب المرض 1 من كل 2500 حول العالم، ويتميز بتكوّن أكياس في الكلى، وتدهور وظائفها بسبب الخراجات التي تصيبها.
ووفق موقع «مديكال نيوز توداي»، يظهر 78% بسبب طفرة في جين PKD1، وتكفي نسخة واحدة من هذا الجين، من أحد الوالدين لنقله إلى الأبناء.
وقال الدكتور مياكل كابلان: «يُظهر بحثنا أن جزءاً صغيراً من بروتين PC1، عبارة عن أحماض الأمينية في نهاية ذيل البروتين، كافية لقمع المرض عند فأر». وأظهرت التجارب على أنسجة كلى بشرية النتائج نفسها. وأضاف: «سيوفر عملنا رؤى جديدة للآليات الأساسية للمرض، ويكشف طرقاً جديدة لتطوير العلاج». وتشمل أحدث العلاجات إبطاء تقدم الخراجات، ولكن دون منع تكونها ما يؤدي في النهاية إلى نموها، ويساعد النظام الغذائي على تقليل مضاعفات المرض نسبياً.