نجح مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث في تطبيق علاج جيني متقدم لثمانية مرضى مصابين بمرض نزف الدم الوراثي (الهيموفيليا)، وأثبت فعاليّته من خلال جرعة واحدة فقط في رفع مستوى عامل التخثر الناقص إلى مستويات تمكنهم من ممارسة حياتهم اليومية دون الحاجة للعلاج الوقائي، ما يشّكل تحولاً جذرياً في جودة حياة المصابين بالمرض وذويهم. ويرتكز العلاج الجيني في مرض الهيموفيليا على حقن المريض بجينات عاملة جديدة تجعل جسم المريض قادرا على التصنيع الذاتي لعامل التخثر الناقص، حيث تُقدِّم الجينات الجديدة تعليمات لأجسام المرضى عن كيفية تكوين عامل تخثّر الدم، وذلك بعد جرعة علاجية واحدة يتلقّونها في الوريد.

ويأتي المرض نتيجة لخلل وراثي يتسبب بعجز جسم المصاب عن إنتاج أحد عوامل التخثر، وعادة ما يعالجون بحقن عوامل التخثر في الوريد كل ثلاثة إلى خمسة أيام بانتظام مدى الحياة لتجاوز نوبات النزيف.